疲劳、体重骤降竟是骨髓纤维化!医叹治疗选择少陷困境 新型药物成患者生命曙光

最近經常感覺身體怎麼睡都睡不飽、沒胃口,體重甚至不知不覺減輕嗎?千萬別自以為瘦身有成而暗暗自喜,這可能是骨髓纖維化的前兆!骨髓纖維化初期常見症狀包括:夜間盜汗、注意力不集中、活動力不佳、易有飽足感、疲勞、骨頭疼痛、發燒、搔癢、腹部不適、體重下降等,容

November 18, 2022
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【健康医疗网/记者张慈恩报导】最近经常感觉身体怎么睡都睡不饱、没胃口,体重甚至不知不觉减轻吗?千万别自以为瘦身有成而暗暗自喜,这可能是骨髓纤维化的前兆!骨髓纤维化初期常见症状包括:夜间盗汗、注意力不集中、活动力不佳、易有饱足感、疲劳、骨头疼痛、发烧、搔痒、腹部不适、体重下降等,容易被与感冒和疲劳等状况混淆,然而骨髓纤维化一旦发生,将会持续蚕食患者的健康,若错过早期治疗的时机,即可能引发致命的急性骨髓性白血病,危及性命。

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骨髓纤维化因前期症状难以分辨,确诊时往往病况已经非常严重,导致患者的平均存活期仅3.5~5年 ,国外临床研究同样显示,约有20%患者会因错过治疗时机而恶化为急性骨髓性白血病,致命性不容小觑。嘉义长庚纪念医院血液肿瘤科陈志丞医师指出,骨髓纤维化是人体造血干细胞基因突变所造成,会使人体出现造血异常,脾脏肿大压迫到腹部,容易有饱足感,进而导致食欲降低、疲劳、体重减轻等症状,过去这些症状可能被民众误以为是流感或工作压力造成,却不知一旦轻忽可能会导致血栓或并发致命性疾病。医师建议,如民众发现自己有相关症状,应及早前往血液肿瘤科就医,由医护团队安排验血、基因检测、及骨髓检查诊断,以避免错过黄金治疗时机。

骨髓纤维化现有治疗方式包括症状治疗、骨髓移植与标靶药物治疗。医师说明,移植手术是目前唯一可根治骨髓纤维化的方式,然而移植手术风险高,患者又多为65岁以上的老年人,因此在临床上真正能接受移植手术的患者可说是少之又少;标靶药物治疗则是医师临床上针对中、高风险患者最常使用的治疗方式,经证实可有效改善患者症状、缩小脾脏并延长存活期,患者耐受度也更高,医护团队会依据患者症状做出合适的治疗选择,以控制病程发展。

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「过去标靶药物选择有限,临床上许多患者在治疗初期会有明显的症状改善,但平均使用药物约3年后,患者会陆续出现抗药性或严重副作用,且第一代标靶药物有比较强的免疫抑制作用,而导致机缘性感染的出现,不得不中断治疗。」陈志丞医师进一步说明,虽然标靶药物为目前患者最常使用的治疗方式,但因过去治疗选择有限,造成不少患者在第一线药物治疗失败后面临没有有效治疗的窘境,成为骨髓纤维化治疗的最大困境。

近年来,国际间陆续有新型标靶药物出现,有些新药除了可有效使脾脏肿大减少体积逾3成 ,使症状明显获得缓解外,在现有药物治疗失败的患者身上仍有减缓症状与副作用的效果,且对免疫抑制的影响较少,机缘性感染发生率低,对于年长患者、慢性病患者及免疫力不全的患者来说更加安全,有望成为解决骨髓纤维化目前治疗困境的突破点。陈志丞医师表示:「新型药物治疗表现成效亮眼,如果未来有机会纳入健保给付,医师们也是乐观其成。」也呼吁相关单位开启讨论,提供患者更多元的治疗选择权、为患者带来生命新曙光。

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